7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
对话丨电竞“名嘴”管泽元：解说不能只在意金句******
“究竟什么样的结局才配得上这一路的颠沛流离？从差一点无缘季后赛，到最终杀进决赛。Deft最后一舞还在继续，他甚至站在了舞台的正中央！”
在英雄联盟S12半决赛第四局，DRX推掉GEN的水晶后，以黑马之姿闯进了S12决赛。管泽元的声音一如既往充满激情，尽管被淘汰的GEN是他喜欢的战队。
入行八年，管泽元和中国电竞一同成长。如今，他已成为中国电竞解说的招牌之一，“跨界”之旅更是颇受好评。这些经历，让管泽元对解说、对电竞有了更深刻的认识。
鸟巢
“小时候，从家一出来就能看到鸟巢，见证它从无到有，一点点建起来。鸟巢叫国家体育场，它就是咱们中华民族的体育象征。”
2017年，中国大陆地区第一次承办S赛，英雄联盟全球总决赛的冠亚军决赛在鸟巢举行。于管泽元而言，那是他解说生涯迄今颇为难忘的一场比赛，也是职业生涯的重要一环。
决赛开场环节壮观而热烈，周杰伦现场为观众献唱，场面之盛大不逊色于任何赛事。
但对于很多中国电竞观众来说，那是一段令人百感交集的回忆。因为最终在鸟巢登场比赛的，是两支来自韩国LCK赛区的战队。
S7决赛海报。图片来源：英雄联盟赛事官博。彼时，中国电竞正走在飞速发展的道路，以英雄联盟项目为例，更多资本进入职业战队，受众市场不断增大。次年举办的S8比赛中，iG在韩国为LPL赛区拿下了历史上第一个S赛冠军。
直至今天，英雄联盟仍是中国最受欢迎的电竞项目之一。此外，王者荣耀、和平精英等项目的赛事也日渐红火。过去十年，中国电竞行业迎来了飞速发展。
2014年开始解说生涯的管泽元身处其中，真切感受到了变化的发生。“第一是受众影响，大家对电竞的接受程度更高。其次出现了非常多伴生的产业。另外，中国电竞项目在全世界范围内的影响力，跟我刚入行那会是不一样的。”
解说
S12期间，管泽元的预测频频登上微博热搜。当然，LPL战队在S12的表现，没有几个人事前能预测正确。
管泽元为S12决赛解说之一。图片来源：英雄联盟赛事官博。“毒奶”是管泽元身上一张著名的标签，这起源于几次不成功但令人印象深刻的预测。实际上，他也有很多次预测正确，由于“幸存者偏差”，往往被人们忽略。
“大家把这个东西当成一个梗去玩，我也欣然接受。但认真讲，任何预测在没有出现结果前都是不确定的。现在为了避免再有类似情况，我尽量避免参与预测。”
“毒奶”这张标签只是锦上添花的点缀，管泽元一路走到今天，成为S赛决赛解说台上的常客，更多是因为专业、努力与热爱。
就如同S12半决赛GEN被DRX淘汰后，管泽元那番解说词所展现出来的——他有着自己支持的战队，更在工作中保持着超出战队、赛区局限的纯粹热爱，这正是电竞行业很多从业者所缺少的。
图片来源：英雄联盟赛事官博。尽管解说时金句频出，但管泽元对此并没有刻意追求。“解说工作，在一局甚至一周的比赛里，90%的时间需要稳定地娓娓道来，不出问题。或许有10%是高潮，但不可能满脑子想着这10%。”
伴随着电竞赛事日渐红火，站在台前的从业者们逐渐成为公众人物，赞美与争议也不可避免地接踵而至。管泽元对此看得很谈，在他眼中，既然是表达者，就要接受被误解。“这个世界上这么多人，不可能所有人都理解你，更不可能所有人都认同你。”
破圈
无论是欧冠、NBA的解说台，抑或少年偶像参加的运动综艺，如今在很多地方都能看到管泽元的身影。
“年轻时也是在天上摘星星的人，到这个时候宁愿在泥地里打滚也要把球给救回来。”客串NBA解说时，管泽元形容格里芬的这番话，深深触动了很多老球迷。
受访者供图。在中国电竞行业追求大众化、追求“破圈”的时候，管泽元成为了走在最前面的人之一。他跨界的成功，更多是由于自身职业素养过硬。其他领域的观众喜欢他不因为他是“电竞解说”管泽元，而因为他是对这些项目“了解而热爱”的管泽元。
涉足篮球、足球等崭新领域，让管泽元有了横向对比的机会。“在中国，电竞的实力以及整个全球范围内的影响程度都是最好的那一批。我去解说其他项目的比赛，更多还是别人的比赛，本土化方面的区别是非常大的。”
在他看来，目前中国的电竞赛事直播制作已经达到较高水平。“在制作跟直转播的规模以及质量上，我觉得电竞现在是最牛的。以英雄联盟电竞转播规模和制作水准举例，比起很多传统项目要好太多了。”
尽管如此，与历史久远的传统体育行业相比，电竞在文化底蕴方面有着天然的劣势。管泽元认为，以电竞的运行方式和年限，很难出现像传统体育那样的文化，也很难通过单一项目产生文化层面的东西。
北京，夜色中的国家体育场“鸟巢”点亮绚丽灯光。中新社记者 易海菲 摄“电竞作为一个概括词，包含了太多不同的内容、不同的项目，电竞的单一项目很难持续较长时间。”他说，电竞行业从业者们目前主要在做的，还是服务眼前的观众和赛事。
采访摘要
Q：你的解说生涯伴随着中国电竞行业的发展，你觉得其改变最大的是哪方面？
A：第一是受众影响，大家对电竞的接受程度更高，电竞赛事赞助商的阵容越来越强大、直转播的覆盖面越来越广、各个平台渠道以及媒体都在做跟电竞相关的事情。
第二就是出现了非常多伴生的产业。第三是全世界范围内，中国在电竞这个项目上的影响力，跟我刚入行那会是不一样的。
Q：你认为LPL的“周末饭堂夜”这类节目，是不是关于电竞文化的有益尝试？
A：我个人认为以电竞的运行方式和年限，很难出现像传统体育那样的文化，也很难通过单一项目产生文化层面的东西。
电竞作为一个概括词，包含了太多不同的内容、不同的项目，电竞的单一项目很难持续较长时间。我们这些节目在努力，但是目前真正的意义还是服务观众和赛事。
Q：你曾解说NBA、欧冠等比赛，是电竞“破圈”的代表。你觉得传统体育和电竞之间差异最大的是什么？
A：我个人而言，解说工作的差异并没有那么大。电竞解说是所有项目解说中最困难的，也是要求最高的。
在中国，电竞的实力以及全球范围内的影响程度都是最好的那一批，我去解说其他项目的比赛，更多还是别人的比赛，本土化方面的区别是非常大的。
在制作跟直转播的规模以及质量上，我觉得电竞现在是最牛的。以英雄联盟电竞转播规模和制作水准为例，比起很多传统项目要好太多了。
Q：电竞项目解说在光鲜背后，是否也有不为人知的困难？
A：任何事情你想把它做好，背后一定要付出相应的努力和代价。应该去学会接受所有它带来的好的和坏的，没有觉得有那么多行业辛酸。
你要接受你是表达者，被误解就是表达者的使命，这个世界上这么多人，不可能所有人都理解你，更不可能所有人都认同你。
Q：你觉得电竞解说和电竞选手之间应该是什么样的关系？
A：应该处于一种稍有配合但尽量不要有过多接触或者连带的关系。
毕竟解说是剥离于赛场之外的职业，并没有参与到竞技本身。可以有轻度的关联，比如说有一些专业性的问题，私下请教一下选手，或者说通过官方节目，跟一些选手建立比较良好的交流，但是在解说这份工作当中，你对他们应该是一视同仁的。
Q：在你解说过的比赛中，印象最深刻的是哪场？
A：应该就是2017年在鸟巢解说比赛。我是北京人，家在四环边上。小的时候，从家一出来就能看到鸟巢，能看到它从无到有，一点点建起来。
申奥成功后，作为一个北京人就有那种自豪感——北京要承办奥运会了。鸟巢叫国家体育场，它就是咱们中华民族的体育象征。有一天，你因为工作做得不错，有机会可以在里面去工作。那是你从小看到大，一直仰慕的东西。
Q：你的解说语录有很多，自己最满意的是哪一句？
A：解说工作本身是很难复制的。我会去避免说同样内容，哪怕我觉得它真的很好，但我最多说两次。如果作为一个解说，你在意的是所谓的金句，你很难把工作做好。
解说工作，可能一局游戏甚至一周的比赛里，90%的时间需要做的都是稳定地娓娓道来，不出问题，可能有10%是高潮，但不可能满脑子想着这10%，更需要注意的是怎么让观众舒服。
Q：对于自己所谓的“毒奶”体质，你如何看待？
A：大家把这个东西当成一个梗去玩，我也欣然接受，但认真讲，任何预测在没有出现结果之前都是不确定的。
最开始出现这个事的时候，我确实预测错的比较多，其实我之后也很多次预测对，但没有人注意。现在为了避免再有类似情况，我尽量避免参与预测。
Q：你也是资深足球迷，卡塔尔世界杯马上开幕了，有没有支持的球队？
A：这还真没有。世界杯肯定最支持的是自己国家，但是在世界杯咱没有国家队。我可能就都看看，没有说特别支持的队伍。
跟最喜欢的俱乐部相关，所以皇马球员肯定会格外关注，要硬说我觉得今年巴西可能会多关注，也是因为它有比较多皇马年轻一代的球员。加之我在足球启蒙的时候巴西强，是比较喜欢巴西国家队的。
Q：很多年轻人想做职业电竞解说，你对他们有什么建议？
A：如今，入行电竞行业是比较简单的事情。现在电竞项目、经纪公司都有非常固定且公开的面向社会、校园的招聘，不太会求职无门。
你要做的就是加强自己，无论是学历，还是专业能力。
Q：一些青少年梦想成为职业选手，你作为职业解说和玩家，想给他们什么建议？
A：时代的发展已经不太会出现你想打职业，实力够，但你没有门路这种情况。
任何竞技游戏现在都有其自己的排行榜，只要你的实力够，甚至可以通过自己玩游戏就能找到工作，因为只要排名够高，就会有人来问你要不要去打职业。
如果你现在想打，努力一段时间，还没有任何人接触你，没有找到所谓的门路，可能你真的不适合这件事。
(记者 王昊)
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